Nowa nadzieja może pojawić się na horyzoncie Pacjenci z SLA w postaci „przełomowego” leku – twierdzą naukowcy.
Neuvivo, kalifornijska firma biofarmaceutyczna opracowująca terapie chorób neurodegeneracyjnych, ubiega się o zatwierdzenie nowy lek na ALS (stwardnienie zanikowe boczne).
Według stowarzyszenia ALS to postępująca choroba neurodegeneracyjna, która stopniowo upośledza funkcję mięśni, ostatecznie pozbawiając pacjenta możliwości chodzenia, mówienia, jedzenia, a nawet oddychania.
MAMA Z ALS UDZIAŁA TANIEC ŚLUBNY MATKA Z SYNEM NA FLORYDZIE
W tym miesiącu firma Neuvivo złożyła do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) nowy wniosek dotyczący leku (NDA) dla NP001 (wlew chlorynu sodu).
Naukowcy twierdzą, że na horyzoncie może pojawić się nowa nadzieja dla pacjentów z ALS w postaci „przełomowego” leku. (iStock)
Jak wynika z komunikatu prasowego, lek otrzymał od FDA status leku sierocego i kwalifikuje się do przyspieszonej procedury zatwierdzania i przeglądu priorytetów, co może skrócić czas potencjalnego zatwierdzenia.
„Jeśli lek NP001 zostanie zatwierdzony, będzie pierwszą immunoterapią w leczeniu ALS i pierwszą metodą leczenia ALS, która wykazano, że pozwala zachować czynność płuc” – powiedział Fox News Digital Matthew W. Davis, lekarz medycyny, dyrektor medyczny Neuvivo.
Pilna potrzeba
Obecnie nie ma zatwierdzonych przez FDA metod leczenia ALS zachować funkcję oddychania lub przedłużyć życie o więcej niż dwa lub trzy miesiące, zauważyła firma.
Główną przyczyną zgonów pacjentów z ALS jest utrata czynności płuc (niewydolność oddechowa).
Obecnie na ALS cierpi około 30 000 dorosłych w USA, a u jednej na 300 osób w ciągu życia zostanie zdiagnozowana.
Średnia długość życia po zdiagnozowaniu u pacjenta ALS wynosi 18 miesięcy.
Chociaż istniejące leki zwalczają ALS poprzez układ nerwowy, NP001 byłby pierwszą terapią działającą poprzez kontrolowanie stanu zapalnego w układzie odpornościowym. (iStock)
„Połowa osób cierpiących obecnie na ALS prawdopodobnie nie będzie żyła za trzy lata” – powiedział Davis.
Doktor Earnest Lee Murray, a dyplomowany neurolog w szpitalu ogólnym hrabstwa Jackson-Madison w Jackson w stanie Tennessee potwierdzili, że skuteczność obecnych metod leczenia ALS jest „bardzo ograniczona”.
Inny rodzaj narkotyku
Chociaż istniejące leki zwalczają ALS za pośrednictwem układu nerwowego, NP001 – jeśli zostanie zatwierdzony – będzie pierwszą terapią działającą poprzez kontrolowanie stanu zapalnego w układzie odpornościowym.
„NP001 byłby wskazany dla wszystkich pacjentów z ALS, chociaż nasze dane potwierdzają, że pacjenci ze stanem zapalnym prawdopodobnie odniosą znacznie większe korzyści” – powiedział Davis.
„Połowa osób cierpiących obecnie na ALS prawdopodobnie nie będzie żyła za trzy lata”.
Murray, który nie jest powiązany z Neuvivo, zauważył, że nadmierny stan zapalny jest znanym czynnikiem postępu choroby osłabienie mięśni w stwardnieniu rozsianym.
Chociaż wstępne badania NP001 nie wykazały żadnej „statystycznie istotnej” poprawy, neurolog stwierdził, że „ponowna analiza poprzednich danych dotyczyła pewnych podgrup pacjentów ze szczególnie wysokimi markerami stanu zapalnego”.
Według stowarzyszenia ALS to postępująca choroba neurodegeneracyjna, która stopniowo upośledza funkcję mięśni, ostatecznie pozbawiając pacjenta możliwości chodzenia, mówienia, jedzenia, a nawet oddychania. (iStock)
„Dane te sugerują, że NP001 może spowolnić postępującą utratę funkcji mięśni, zwłaszcza jeśli chodzi o zdolność pacjenta do oddychania, poprzez działanie na konkretną komórkę układu odpornościowego zwaną makrofagiem” – Murray powiedział Fox News Digital.
KLIKNIJ TUTAJ, ABY POBRAĆ APLIKACJĘ FOX NEWS
„Zatrzymanie aktywacji makrofagów często może mieć wpływ na inne komórki odpornościowe, co, miejmy nadzieję, zmieni postęp ALS”.
Przez pierwszy miesiąc leczenia NP001 podaje się codziennie w 30-minutowej infuzji przez pięć kolejnych dni. (iStock)
Według Davisa przez pierwszy miesiąc leczenia NP001 podaje się w postaci 30-minutowego wlewu każdego dnia przez pięć kolejnych dni.
Następnie co miesiąc lek podaje się przez trzy kolejne dni w ten sam sposób.
KLIKNIJ TUTAJ, ABY ZAPISAĆ SIĘ NA NASZ NEWSLETTER ZDROWIA
NP001 był „na ogół dobrze tolerowany„w badaniach klinicznych” – powiedział Davis.
Najczęściej zgłaszanym działaniem niepożądanym był ból, zaczerwienienie i obrzęk w miejscu wlewu leku, które były „zazwyczaj przemijające i łagodne”.
„Te dane sugerują, że NP001 może spowolnić postępującą utratę funkcji mięśni”.
Murray powtórzył, że wczesne badania wykazały, że NP001 jest bezpieczny i dobrze tolerowany.
„Jestem ostrożnym optymistą, że w miarę jak NP001 przechodzi przez proces FDA badania klinicznewykaże prawdziwą poprawę u pacjentów z ALS i da nadzieję pacjentom i rodzinom zmagającym się z tą wyniszczającą chorobą” – powiedział.
Więcej artykułów na temat zdrowia znajdziesz na stronie www.foxnews.com/health
Według Davisa, w miarę jak lek będzie poddawany ocenie przez FDA, Neuvivo będzie nadal publikować na swojej stronie internetowej aktualne informacje dla pacjentów i opiekunów.
