Naukowcy z Uniwersytetu w Queensland poczynili znaczący krok w kierunku zapewnienia kobietom chorym na padaczkę bezpieczniejszego dostępu do powszechnego i wysoce skutecznego leku przeciwpadaczkowego.
Walproinian sodu lub kwas walproinowy jest powszechnie przepisywany na padaczkę i niektóre schorzenia psychiczne, ale uważa się, że jego stosowanie w czasie ciąży jest szkodliwe ze względu na powiązania z wadami rdzenia kręgowego i innymi powikłaniami u noworodków.
Doktor Giovanni Pietrogrande i profesor Ernst Wolvetang z Australijskiego Instytutu Bioinżynierii i Nanotechnologii (AIBN) na Uniwersytecie Kalifornijskim kierowali zespołem ekspertów w dziedzinie organoidów, którzy zidentyfikowali lek, który może zniwelować niebezpieczne skutki uboczne.
„Najpierw chcieliśmy zrozumieć, dlaczego walproinian powoduje wady rozwojowe rdzenia kręgowego u płodów” – powiedziała dr Pietrogrande.
„W tym celu stworzyliśmy organoidy – ludzkie mini-rdzenie kręgowe w naczyniu – które bardzo naśladują rdzeń kręgowy płodu we wczesnych tygodniach ciąży.
„Kiedy te mini rdzenie kręgowe zostały wystawione na działanie walproinianu, zespół odkrył, że lek zmienia komórki, które normalnie tworzą rdzeń kręgowy, prowadząc do wad rozwojowych”.
Profesor Wolvetang powiedział, że zespół AIBN następnie leczył organoidy klinicznie zatwierdzonym lekiem Rapamycynai stwierdził, że zapobiega to negatywnym skutkom kwasu walproinowego.
„Dlatego współleczenie z Rapamycyna może być tym, co otworzy bezpieczny dostęp do niezwykle skutecznego leczenia kobietom chorym na padaczkę” – stwierdził profesor Wolvetang.
Współautor badania, profesor Terence O’Brien, kierownik Szkoły Medycyny Translacyjnej na Uniwersytecie Monash oraz dyrektor programowy i zastępca dyrektora ds. badań w Alfred Brain, powiedział, że odkrycia mogą pomóc świadczeniodawcom i pacjentom w radzeniu sobie ze złożonymi wyzwaniami związanymi z leczeniem padaczki .
„Może to również umożliwić kobietom dalsze przyjmowanie tego leku ratującego życie, mając zdrowe dzieci” – stwierdziła profesor O’Brien.
Profesor Wolvetang powiedział, że badania uwypukliły potencjał nowych technologii, takich jak organoidy pochodzące z ludzkich komórek macierzystych, w badaniu molekularnego i komórkowego wpływu leków.
„Organoidy to narzędzie, które pozwala nam opracowywać nowe metody leczenia, a także odkrywać nowe sposoby poprawy bezpieczeństwa i skuteczności już istniejących” – powiedział.
„Mamy nadzieję, że te badania będą kolejnym krokiem w kierunku wspierania zmian regulacyjnych w Administracji ds. Towarów Terapeutycznych (TGA), dzięki którym organoidy staną się potężnym narzędziem do badań przesiewowych i odkrywania leków”.
Prace prowadzono we współpracy z kolegami z AIBN, dr Mohammadem Shakerem, dr Julio Aguado, dr Ibrahimem Javedem, profesorem Tomem Davisem, Tahminą Tabassum i Seanem Morrisonem, a także współpracownikami ze Szkoły Inżynierii Chemicznej UQ, Uniwersytetu w Melbourne i Vita-Salute Uniwersytet San Raffaele w Mediolanie.
