Naukowcy odkryli lek, który bezpiecznie i skutecznie pomaga pacjentom chorym na raka, gdy cierpią na wyniszczenie organizmu (ku-KEK-see-uh), częstą przypadłość związaną z rakiem, objawiającą się utratą masy ciała i zanikiem mięśni.
W raporcie przedstawiono wyniki randomizowanego badania klinicznego fazy 2, w którym wzięło udział 187 osób cierpiących na wyniszczenie organizmu w przebiegu raka płuc, trzustki lub jelita grubego. New England Journal of Medicine 14 września 2024 r. dr n. med. Richard Dunne, onkolog i ekspert w dziedzinie wyniszczenia organizmu z Wilmot Cancer Institute, był częścią dużej grupy badaczy, którzy prowadzili ogólnokrajowe badanie kliniczne.
Kacheksja obejmuje utratę apetytu i wagi, zanik mięśni, zmęczenie i osłabienie. Dotyczy ponad 50 procent osób chorych na raka, a obecnie nie ma zatwierdzonych przez FDA metod leczenia.
Naukowcy odkryli, że lek, ponsegromab, blokuje hormon znany jako GDF-15, który reguluje apetyt i masę ciała. Pacjenci w badaniu mieli podwyższone poziomy GDF-15, głównego czynnika wyniszczenia. Ponsegromab to rodzaj leku znanego jako przeciwciało monoklonalne, a w tym badaniu poprawił wiele aspektów wyniszczenia i jego objawów. Działania niepożądane były minimalne, powiedział Dunne, a w rzeczywistości ponsegromab wydawał się być bezpieczniejszy niż powszechne środki pobudzające apetyt stosowane przez pacjentów z wyniszczeniem.
Badanie zostało wsparte przez producenta leków Pfizer.
„To jest super ekscytujące” – powiedział Dunne, adiunkt medycyny w University of Rochester Medical Center. „To badanie jest ważnym krokiem w zapewnieniu leczenia setkom tysięcy pacjentów, którzy cierpią na niską jakość życia z powodu wyniszczenia organizmu”.
W badaniu klinicznym, którym kierował John D. Groarke, MB, BCh, MPH, w Pfizer, wzięło udział kilka akademickich ośrodków medycznych. Badacze nadal badają GDF-15 i znaczenie biomarkera w kilku typach nowotworów. Inne badania kliniczne testują również dodatkowe metody leczenia wyniszczenia, które nie są ukierunkowane na szlak GDF-15.
