Przełom w dziedzinie komórek macierzystych krwi może zmienić przeszczepy szpiku kostnego

Badania prowadzone przez Murdoch Children’s Research Institute (MCRI) i opublikowane w Biotechnologia naturypokonała poważną przeszkodę w produkcji ludzkich komórek macierzystych krwi, które mogą tworzyć czerwone krwinki, białe krwinki i płytki krwi, ściśle odpowiadające tym w ludzkim embrionie.

Profesor nadzwyczajny MCRI Elizabeth Ng powiedziała, że ​​zespół dokonał znaczącego odkrycia w zakresie rozwoju ludzkich komórek macierzystych krwi, co otwiera drogę do wykorzystania tych laboratoryjnie hodowanych komórek w przeszczepach komórek macierzystych krwi i szpiku kostnego.

„Możliwość pobrania dowolnej komórki od pacjenta, przeprogramowania jej w komórkę macierzystą, a następnie przekształcenia jej w specjalnie dopasowane komórki krwi do przeszczepu będzie miało ogromny wpływ na życie tych bezbronnych pacjentów” – powiedziała.

„Przed tym badaniem nie było możliwe opracowanie w laboratorium ludzkich komórek macierzystych krwi, które można by przeszczepić do zwierzęcego modelu niewydolności szpiku kostnego, aby wytworzyć zdrowe komórki krwi. Opracowaliśmy przepływ pracy, który stworzył przeszczepialne komórki macierzyste krwi, które ściśle odzwierciedlają te w ludzkim zarodku.

„Co ważne, te ludzkie komórki można tworzyć na skalę i w czystości wymaganej do zastosowań klinicznych”.

W badaniu myszy z niedoborem odporności wstrzyknięto laboratoryjnie zmodyfikowane ludzkie komórki macierzyste krwi. Odkryto, że komórki macierzyste krwi stały się funkcjonalnym szpikiem kostnym na podobnym poziomie, jak w przypadku przeszczepów komórek krwi pępowinowej, co jest sprawdzonym punktem odniesienia.

Badania wykazały również, że laboratoryjnie wyhodowane komórki macierzyste można zamrozić przed udanym przeszczepieniem myszom. Naśladowało to proces konserwacji komórek macierzystych krwi dawcy przed przeszczepieniem pacjentom.

Profesor Ed Stanley z MCRI powiedział, że odkrycia te mogą doprowadzić do powstania nowych opcji leczenia szeregu chorób krwi.

„Czerwone krwinki są niezbędne do transportu tlenu, a białe krwinki są naszą obroną immunologiczną, podczas gdy płytki krwi powodują krzepnięcie, aby powstrzymać krwawienie” – powiedział. Zrozumienie, jak te komórki się rozwijają i funkcjonują, przypomina rozszyfrowywanie skomplikowanej układanki.

„Dzięki udoskonaleniu metod komórek macierzystych, które naśladują rozwój normalnych komórek macierzystych krwi występujących w naszych ciałach, możemy zrozumieć i opracować spersonalizowane metody leczenia szeregu chorób krwi, w tym białaczek i niewydolności szpiku kostnego”.

Profesor Andrew Elefanty z MCRI stwierdził, że chociaż przeszczep komórek macierzystych krwi jest często kluczowym elementem leczenia ratującego życie dzieci z chorobami krwi, nie wszystkie dzieci znajdują idealnie dopasowanego dawcę.

„Niezgodne komórki układu odpornościowego dawcy pochodzące z przeszczepu mogą zaatakować własne tkanki biorcy, powodując ciężką chorobę lub śmierć” – powiedział.

„Opracowanie spersonalizowanych, specyficznych dla pacjenta komórek macierzystych krwi zapobiegnie tym powikłaniom, rozwiąże problem niedoboru dawców i, obok edycji genomu, pomoże skorygować podstawowe przyczyny chorób krwi”.

Profesor Elefanty powiedział, że kolejnym etapem, który prawdopodobnie nastąpi za około pięć lat przy wsparciu finansowym rządu, będzie przeprowadzenie pierwszej fazy badań klinicznych w celu sprawdzenia bezpieczeństwa stosowania laboratoryjnie hodowanych komórek krwi u ludzi.

Profesor Elefanty, profesor Stanley i adiunkt Ng są również głównymi badaczami w oddziale w Melbourne Centrum Medycyny Komórek Macierzystych Fundacji Novo Nordisk (reNEW), globalnego konsorcjum, którego celem jest utorowanie drogi przyszłym metodom leczenia opartym na komórkach macierzystych.

Do ustaleń przyczynili się również naukowcy z Uniwersytetu w Melbourne, Centrum Onkologicznego im. Petera MacCalluma, Uniwersytetu Kalifornijskiego w Los Angeles, University College London i Uniwersytetu w Birmingham.